基因编辑治疗时代来临，我们离一针治愈还有多远？

贫血

几位高赞答主解答详尽精彩。我在此补充一些个人感受：CRISPR基因编辑治疗等全新药物获得临床批准，既是对其创新探索的肯定，也是长期安全性考验的开始。此次成功转化不仅为患者带来了一次编辑、终身获益的革命性疗法，更标志着基因编辑治疗在真实世界中的风险评估正式开启，这将是该领域发展的重要里程碑。天价药物虽能理解，但基因编辑研究与镰刀型贫血等疾病药物的开发不会停歇，且必须持续推进，以研发出所有患者都能负担的药物。例如，安全有效的体内基因编辑技术，或是几周前ASH血液学会年会上报道的小分子造血药物，其成本或许可降低上百倍。相比动辄千万人民币的治疗费，病人花费几万甚至几千元就能治愈困扰一生的病痛，这无疑是更美好的未来。我不是药神带来的思考仍在继续。

新药研发难度大，通常从罕见病着手。罕见病具有救命药物需求迫切、政策支持等优势，有助于快速完成药物开发全流程的探索，尽管覆盖人群有限，但为未来惠及更多患者奠定了基础。此外，罕见病领域进展较快且监管支持，使药企能够高效迭代与试错。基因编辑疗法的正式获批，标志着其有望在未来应用于大量患者。然而，其中潜在的未知风险也是FDA与药企设定15年跟踪及终身监控这一空前严格安全要求的原因（就我了解，即使是新冠疫苗等mRNA新型疗法，也未受到如此严苛的批准后监管）。这些苛刻的规定，以及近期CART细胞治疗在临床获批后仍被FDA要求关注长期潜在风险的情况，都表明我们需要清醒地意识到这一领域面临的挑战之艰巨，以及未来道路的漫长。近年来，包括我们实验室在内的许多团队，纷纷投身于大片段基因编辑与体内递送技术的研究。像大家在网络上常听到的碱基编辑（BE）、引导编辑（PE），以及LNP脂质体纳米颗粒、病毒和类病毒颗粒（VLP）递送等技术，都在为此目标贡献力量。尽管并非所有研究都能直接转化为药物，但创新本就伴随着风险。只有经历过无数次尝试与失败，才能迎来突破性的成功，这就像长征火箭或星舰升空一样，需要无数努力铺垫。我们期待更多令人振奋的成果出现，希望未来患者无需经历复杂的细胞生产流程，也无需承受骨髓移植的巨大痛苦，就能重获健康。

这些研究始终站在前人成果之上。首个基因编辑药物获批，无论是科学家，还是Vertex、CRISPR Therapeutics等公司团队都令人敬佩。他们的经验对后来者至关重要。2024年即将到来，我们是否迎来了CRISPR 2.0的时代？能否将镰状细胞贫血症及多种天价药物的成本大幅降低？如何精准高效地实现体内基因编辑，不仅治疗罕见病，还能应对常见病，使基因编辑技术媲美减肥神药GLP-1？我们怎样才能更好地运用这把魔剪？这些问题值得深入关注与探讨。