
白血病
针对
白血病细胞增殖情况进行靶向治疗,是
白血病治疗的新策略,包括:第一,单克隆抗体的靶向治疗,我们应用CD33抗体,诱导复发
白血病成功,特别是急性早幼粒细胞
白血病融合基因复发,应用CD33抗体缓解,随后做自体
造血干细胞移植,患者治愈。第二,融合基因的靶向治疗。第三,凋亡调节因子的靶向治疗。第四,stat信号转导途径的靶向治疗,最成功的是
慢性粒细胞白血病。第五,DNA甲基化靶向治疗,部分
白血病和MDS,是甲基化导致的疾病,老年
白血病用地西他滨去甲基化,可以极大的改善预后。第六,细胞因子受体介导的靶向治疗。针对
急性淋巴细胞白血病,人工嵌入基因的CAR-T细胞疗法正在进行临床试验。现在,名古屋
大学的研究小组开发出了对人工导入基因的细胞(基因改造细胞)进行安全性评估的新方法,并研究了CD19嵌合抗原受体T细胞(CAR-T细胞)的安全性。
CAR-T细胞疗法是一种新型治疗方法,通过在体外为患者的T细胞导入CAR基因,使T细胞回输患者体内后能集中攻击白血病细胞。研究小组出于制造成本及安全方面的考虑不采用病毒,而是通过使用酶的piggyBac转座子法开发CAR-T细胞。
根据基因嵌入的位置(基因插入位点),基因改造细胞有时会出现白血病化的危险,因此需要确认基因插入位点,评估其安全性,以便确认是否将基因嵌入了可能导致细胞白血病化的位置。