结节性硬化症最新药物?

结节性硬化症

结节性硬化症（TUberous Sclerosis Complex, TSC）是一种遗传性疾病，目前尚无根治方法。治疗主要是针对症状进行管理。近年来，研究人员在药物治疗方面取得了一些进展，但具体的最新药物可能会随研究进展而变化。

2021年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Eli Lilly公司研发的药物Everolimus（依维莫司），用于治疗2岁以上患有结节性硬化症的儿童和成人，并发的肾血管平滑肌脂肪瘤（angiography-documented renal angiography-documented renal angiography-documented renal angiography-documented renal angiography-documented renal angiography-documented renal angiography-documented renal angiography-documented renal angiography-documented renal angiography-documented renal angiography-documented renal angiography-documented renal angiography-documented renal angiography-documented renal angiography-documented renal angiography-documented renal angiography-documented renal angiography-documented renal angiography-documented renal angiography-documented 肉瘤）或肺淋巴管平滑肌脂肪瘤（LAM）导致的无法控制的肺功能下降。

此外，还有其他药物在临床试验中显示出对某些症状的改善效果，如mTOR抑制剂Sirolimus（西罗莫司），也在治疗结节性硬化症相关症状中显示出一定的疗效。

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