疟疾
与其说这是个成熟的治疗方案，不如说它更像一场实验性的尝试…… 这两种疾病本身并不是高发病，它们都是典型的遗传性疾病，目前尚无特效药。这两种疾病的基因突变在人群中的分布，与对
疟疾的抵抗力有一定关联性。其中，镰刀型细胞
贫血症的发病机制相对较为明确：患者的红细胞呈现镰刀状，虽然仍能维持一定功能，但结构较为脆弱。当疟原虫感染人体时，会在红细胞内繁殖，而镰刀型红细胞由于其特殊性，往往会在疟原虫完全繁殖之前破裂，从而起到保护机体的作用。这种生存优势使得相关基因突变在特定人群中得以富集并逐渐传播至世界其他地区。
地中海贫血的情况也类似，携带相关基因的人群比例并不低，但需要医疗干预的重症患者数量相对较少。以我国为例，重症患者大约在几万人左右，主要通过定期输血来维持生命，而唯一可能根治的方法是进行
造血干细胞移植。然而，无论是输血还是移植，都伴随着沉重的经济负担。因此，尽管基因疗法价格昂贵，但对于这些患者而言，或许并没有本质上的差别。此外，Casgevy可能会有相应的基金支持，为患者提供大幅度的费用减免。显然，这种疗法的上市本身并非以盈利为目的，而是带有强烈的实验性质。新技术进入市场往往面临巨大挑战。例如，mRNA疫苗为何能在新冠疫情期间迅速占据主导地位？正是抓住了这一机会，通过营造末世救星的形象来掩盖技术上的一些局限性。基因疗法领域同样存在许多未解之谜，脱靶效应只是其中之一，更大的问题在于我们对基因功能的理解仍然十分有限。这让人不禁
联想到贺建奎事件，当时他的实验被广泛批评为过于简单化地假设基因功能，并在缺乏充分背景知识的情况下贸然应用技术，本质上也是一种实验性质的行为。在这种背景下，选择那些对患者身心及经济造成重大负担的疾病作为突破口，无疑是希望证明新疗法的收益大于风险。这样的策略不仅有助于投资者积累数据，也为未来其他领域的应用铺平道路。事实上，这项技术可能并未计划在当前领域内回收成本，更多的是为了获取经验。杜德纳在接受采访时也曾提到类似观点（Questions and answers on Casgevy, a new CRISPR-based therapy, statnews.com）。因此，很难不将这一尝试视为针对少数群体的实验。从伦理角度来看，尽管基因疗法可能为患者带来希望，但也暴露出在缺乏适当规范保护下的潜在人权剥削问题。与其直接批准其作为商业化治疗方案上市，不如将其定位为一项延续性的研究，在严格监管下以非市场化的方式开展。这或许才是更为审慎和负责任的选择。
