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Exagamglogene autotemcel(exa - cel)是全球第一种CRISPR基因编辑疗法,由Vertex和CRISPR Therapeutics公司合作研发,可用于医治镰状细胞病与β - 地中海贫血。这两类疾病均因血红蛋白基因发生突变,致使血红细胞不能正常运输氧气。exa - cel会在体外对患者自身的造血干细胞(HSPCs)进行基因编辑,让其能生成正常血红蛋白(HbF)。接着把编辑后的HSPCs再移植回患者体内,从而持续产生正常红细胞。仅需一次操作就可能永久治愈。
Exa - cel的上市,表明CRISPR基因编辑技术已走出实验室迈向临床,给罕见且危重的遗传性疾病患者带来新希望。CRISPR基因编辑技术潜力巨大,可用于治疗或预防癌症、艾滋病、老年痴呆症等常见疾病,甚至能够改良农作物、动物和微生物的性能。当然,将CRISPR用于医疗目的较易被广泛接受,但要是用于非医疗目的的基因改造,像提升人类智力、体力、美貌或者进行不可预知的人体改造,就会产生诸多严重的社会与法律问题。经典科幻电影对人体基因改造有深入大胆的探索与批判。在电影Gattaca里,基因编辑升级者被视作高等人种,自然出生者则遭受歧视与压迫。

镰状细胞病
你觉得改造过的人优越,还是原装的人高等?人有罪恶的一面,若这种技术放开,能改造自我,那将会滋长并扩大贪婪、自私、傲慢与无知。赛博朋克所描绘的高科技地狱景象,如社会撕裂隔绝、严重不平等不公、暴力犯罪、污染贫困等反乌托邦黑暗未来并非远在天边。
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